Wiesbaden R User Group

In vielen Fragestellungen der medizinischen Statistik und der frühen Nutzenbewertung liegt kein direkter Head-to-Head-Vergleich zweier relevanter Therapien vor. Stattdessen stehen für eine Studie Individual Patient Data (IPD) zur Verfügung, während für die Vergleichsstudie häufig nur publizierte Summary Statistics vorliegen. Genau hier setzt MAIC an: Matching-Adjusted Indirect Comparison nutzt IPD aus einer Studie, um die Patientenpopulation gezielt an die publizierten Charakteristika einer Vergleichsstudie anzupassen. MAIC gehört damit zu den population-adjusted indirect comparisons, wie sie unter anderem im NICE DSU Technical Support Document 18 beschrieben werden.

In diesem kompakten Brown Bag Lunch schauen wir uns an, was bei einer MAIC praktisch passiert: Patient:innen aus der IPD-Studie werden so gewichtet, dass ausgewählte Baseline-Charakteristika möglichst gut zu den berichteten Summary Statistics der Vergleichsstudie passen. Dadurch soll ein indirekter Vergleich auf einer vergleichbareren Zielpopulation ermöglicht werden. Die ursprüngliche MAIC-Arbeit beschreibt genau diesen Ansatz: IPD werden mit publizierten aggregierten Daten kombiniert, um beobachtete Unterschiede zwischen Studienpopulationen zu reduzieren.

Wichtig ist dabei die Zielpopulation: Die Adjustierung erfolgt nicht pauschal über irgendeine gesamte ITT-Population, sondern gezielt auf Basis der verfügbaren IPD des relevanten Behandlungsarms. Ein Beispiel wäre die Regewichtung der IPD aus einem aktiven Behandlungsarm, etwa „RESPONSE 10 mg Seladelpar“, gegen die Summary Statistics der entsprechenden Population einer Vergleichsstudie, zum Beispiel Elafibranor in ELATIVE. Genau diese Logik macht MAIC methodisch interessant, aber auch anspruchsvoll: Welche Population wird eigentlich nachgebildet? Welche Kovariaten werden gematcht? Und wie stabil sind die resultierenden Gewichte?
An einem einfachen Beispiel zeigen wir, wie sich eine MAIC in R nachvollziehen lässt: Auswahl der Matching-Variablen, Berechnung der Gewichte, Prüfung der Balance vor und nach der Gewichtung sowie Interpretation der effektiven Stichprobengröße. Der Fokus liegt nicht auf vollständiger HTA-Methodik, sondern auf dem praktischen Verständnis der statistischen Idee und ihrer Umsetzung in R. Es gibt hierfür auch frei verfügbare R-Beispiele und Implementierungen, unter anderem im Umfeld des NICE-DSU-Materials und als R-Package-Beispiele.

Die Session richtet sich an alle, die indirekte Vergleiche in Publikationen, Studienberichten oder Dossiers besser verstehen möchten — und an R-Nutzer:innen, die nachvollziehen wollen, wie aus IPD, Summary Statistics und Gewichten ein population-adjusted indirect comparison entsteht.

Feel free to join for a compact lunch-time session and discussion.